最新的抗凝血药物由山羊奶制成? 2017-01-16 01:16:23

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您的家人是否有血栓史

如果你这样做,好消息是最新的抗凝血药物正在接近美国的分销

关于这种药物的有趣和不寻常的事情是由“|

山羊奶

科学上第一种由转基因山羊奶制备的药物得到了食品和药物管理局专家的批准

FDA宣布该药物有效且安全

该药被命名为ATryn,旨在帮助那些患有异常遗传性疾病的人,这种疾病加速了血栓的易感性

该药的授权将是向由科学家遗传改变的活性生物制成的创新药物迈出的一大步

在接下来的几年中,相关药物可能会出现各种问题,包括血友病

马萨诸塞州的一家生物技术公司GTC Biotherapeutics通过改变山羊的基因来创造ATryn,这样他们就可以制造出含有抗凝血酶的牛奶,这种蛋白质就像天然的血液稀释剂一样

每5,000人中有1人不制造抗凝血酶,这会增加患血栓的风险

这些凝块可能是痛苦的,如果进入血液,肺部或大脑,结果可能是致命的

由于胎盘中的凝块,受这种疾病影响的孕妇更容易流产或死产

凯伦·简斯(Karen Janes)从与该疾病有关的脑袋中失去了她的十几岁的女儿玛丽凯伦(Mary Karen),她说重要的是这种药物是有效的,而不是用山羊奶制成的

“我觉得这山羊的事情真是太好了,”简斯说

“我确实希望这种药物经过FDA的所有严格测试

但如果它可以起作用,并且它可以拯救其他家庭免于我们经历的事情,我认为这是非常了不起的

“FDA将在周五的会议上考虑ATryn的危害和好处,并提出或不提出,批准药

“这是我们第一次就转基因动物的任何产品召开咨询委员会会议,”FDA发言人Siobhan DeLancey说

如果药物通过测试,FDA可以要求进行额外监测,以确保患者的免疫系统避免产生针对药物的抗体

“我认为这是一个重要的转折点,”制药公司GTC董事长杰弗里考克斯说

“这里发生的真正戏剧性的事情是,我们已经能够将一些非常聪明的科学降低到生产安全有效药物的实际水平

这些事情并非无足轻重

“过去,抗凝血酶是从人类捐赠者采集的血液制品中制造出来的

北卡罗来纳大学的血液学家Stephan Moll博士表示,制造山羊蛋白对人类来说可能更健康

它将保证持续供应并减少对感染的担忧

“这是一种新的机制,未来可以大量生产药物,”莫尔说

ATryn已经在欧洲上市

- 在网上:北卡罗来纳大学FDA